机译:低剂量基因治疗降低了溶酶体贮积病小鼠模型中酶替代治疗的频率
机译:低剂量基因治疗和月度酶替代治疗的组合改善了溶酶体储存疾病小鼠模型的表型
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体的储存并适度延长了生存期
机译:在狗和猫的溶酶体储存疾病(LSD)的基因治疗
机译:在具有遗传溶酶体贮积病动物模型的AAV病毒载体进行子宫基因治疗中。
机译:低剂量基因治疗降低了溶酶体贮积病小鼠模型中酶替代治疗的频率
机译:362.基因治疗克服了在溶酶体储存疾病的小鼠模型中对酶替代疗法进行多次输注的需求